Quando la vita conta meno di un farmaco

Sembrava una battaglia vinta. Almeno quella verso la speranza che l’Isis-Smnrx, molecola brevettata da due aziende californiane e che non è in commercio in Italia, potesse essere somministrata anche a Vittoria. E invece come tutte le storie che non prevedono il lieto fine disneyano, quelle dove bontà e compassione non trionfano tra lacrime di gioia e commozione, è arrivata una conclusione inaspettata, che neppure le Istituzioni italiane avevano previsto.

Ma andiamo con ordine. Ho già parlato della complessa e sofferta condizione della famiglia de Biase, che come tante lotta con coraggio per la salvezza della loro piccola Vittoria, affetta da SMA di tipo 1. E’ possibile rileggere il mio articolo di maggio al seguente link -> AIUTIAMO VITTORIA NELLA SUA LOTTA CONTRO LA SMA.
Nel corso di questi mesi, le numerose richieste di accesso alle cure compassionevoli da parte di mamma Sonia e papà Gerardo, confortate dalla seguente ‘petizione pubblica‘ (clicca),11181183_512454625587988_6719761914152549536_n hanno trovato un più concreto supporto in un Decreto ministeriale del 2003  che stabilisce che il giudice è legittimato a ordinare la somministrazione di un farmaco in corso di sperimentazione in assenza di una valida alternativa farmaceutica. E’ stato così che il 7 agosto il tribunale di Napoli nord di Aversa ha riconosciuto valide le ragioni della famiglia de Biase, chiedendo l’acquisto del farmaco entro i 20 giorni. All’ordinanza del tribunale hanno risposto con solerte rapidità l’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) e il Ministero della Salute, che hanno provveduto a inoltrare formale richiesta di acquisto dell’Isis-Smnrx all’azienda farmaceutica produttrice: la Isis Pharmaceuticals. Il Servizio sanitario nazionale si sarebbe fatto carico della cura, inclusa la somministrazione del farmaco presso il Gemelli di Roma.

Per quanto paradossale, Vittoria non ha diritto alle cure compassionevoli (dunque gratuite) per una questione di ‘anzianità’. Oggi ha un 1 anno e 8 mesi, i suoi genitori ne hanno fatto richiesta mesi fa, ma il protocollo prevede un’età massima di 7 mesi. L’unica strada percorribile rimane l’acquisto del farmaco, su autorizzazione del Ministero della Salute e dell’AIFA. Prassi regolarmente seguita. Eppure alla teleconferenza intercorsa tra il dott. Matt Buck della Isis Pharmaceuticals e la dott.ssa Sandra Petraglia dell’AIFA, quando le speranze sembrano ormai certezza, giunge un rifiuto. La casa farmaceutica sostiene che le cure sperimentali (oggi alla fase III) stanno dando buoni esiti, che si registrano costanti miglioramenti della funzione muscolare nei bambini trattati con Isis-Smnrx  e che la sua somministrazione al di fuori degli standard avviati potrebbe compromettere i test e i dati raccolti. Non solo, dichiara che non si rispetterebbero le famiglie che hanno sottoposto i propri piccoli alla sperimentazione, pertanto invita l’AIFA ad accettare tale decisione. Infine l’avv. Patrick O’Neill, legale della Isis, comunica che il prossimo autunno la sperimentazione del farmaco sarà disponibile anche in Europa.

Un diniego difficile da comprendere e accettare dinanzi al rischio della vita, soprattutto quando la vita è quella di tua figlia. L’attesa della distribuzione del farmaco in Europa potrebbe essere fatale a Vittoria se avesse una delle sue crisi respiratorie, perché l’Atrofia Muscolare Spinale di tipo I, la peggiore delle 3 forme, produce insufficienze respiratorie o infezioni broncopolmonari spesso letali, impedendo la respirazione, la deglutizione, l’alimentazione.
La battaglia per la vita non termina qui, naturalmente. Sonia e Gerardo sono stanchi, ma non abbattuti. I legali si appellano alla decisione del tribunale, chiedendo all’AIFA e al Ministero della Salute di dare soluzione alla questione.
Ma io continuo a chiedermi, davvero cercare di salvare la vita di Vittoria è sintomo di assenza di rispetto? E in che modo potrebbe compromettere la buona riuscita della sperimentazione in atto? Cosa induce la Isis Pharmaceuticals a sancire della speranza di vita di bambini accomunati dalla medesima disgrazia? E se malauguratamente a Vittoria dovesse accadere qualcosa, chi tra loro riuscirà a dormire sonni tranquilli?

Barbara Giardiello